Imagen realizada por Paul Navneveer y tomada de su DeviantART

Historias Cienciacionales

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La maquinaria celular no está libre de errores: por ejemplo, al copiar nuestro material genético, puede equivocarse y generar mutaciones. Estos errores muchas veces pasan desapercibidos y no causan problema alguno. Incluso, ciertas veces pueden resultar benéficos y tienen consecuencias evolutivas importantes. Sin embargo, las mutaciones también pueden causar estragos en el organismo. Ejemplos de ello son la hemofilia o la enfermedad de Huntington, ambas causadas por una sola mutación en nuestro genoma.

Ahora, usando un nuevo sistema de edición genética con base en proteínas bacterianas, unos investigadores del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) han logrado curar a un ratón de un desorden de hígado poco común causado por una sola mutación genética.

“Lo emocionante de este nuevo acercamiento es que podemos corregir un gen defectuoso en un animal adulto vivo”, comenta Daniel Anderson, profesor del MIT, miembro del Instituto Koch para la Investigación Integrativa del Cancer y autor del estudio.

Anteriormente, ya se habían diseñado otros sistemas para editar genes, pero se basaban en enzimas capaces de cortar el ADN, con costo elevado y una mayor dificultad de manejo.

Lo que diferencia a este nuevo sistema, de nombre CRISPR, es que se basa en la maquinaria celular que usan las bacterias para defenderse de las infecciones virales. En este estudio, los investigadores diseñaron tres hebras guía que apuntaron a diferentes secuencias de ADN cerca de una mutación en una enzima llamada FAH, cuya versión defectuosa causa tirosinemia tipo I (enfermedad que no permite el rompimiento del aminoácido tirosina, y afecta a una de cada 100 mil personas).

Además, los científicos añadieron genes Cas9 y una plantilla de ADN que incluía la secuencia correcta del gen mutante que codificaba para FAH.

Así, los genes correctos fueron insertados en uno de cada 250 hepatocitos (células del hígado) y, en cuestión de 30 días, esos hepatocitos con el gen correcto proliferaron y reemplazaron a las células con la mutación en casi un tercio del total. Suficiente para revertir la enfermedad de los ratones.

“Podemos hacer un tratamiento de una sesión y curar totalmente la condición”, comenta Hao Yin, estudiante de postdoctorado en el Instituto Koch y colaborador de la investigación.

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Fuente en el Massachusetts Institute of Technology.

Artículo en Nature Biotechnology.

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