A terapia gênica, conhecida por seu potencial em pesquisas contra o câncer, ainda é uma tecnologia de difícil acesso no Brasil e na América Latina. A pesquisadora Hilda Petrs Silva, da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), é uma das poucas cientistas no país que estuda a aplicação das novas técnicas de edição para tratamentos de doenças. No futuro, ela quer ter a chance de criar um novo remédio contra o glaucoma.
O trabalho da pesquisadora foi apresentado no encontro da Federação de Sociedades de Biologia Experimental (Fesbe) em setembro.
Como funciona a pesquisa?
- Hilda detectou uma proteína que acaba desaparecendo do núcleo das células quando elas são atingidas por doenças como o glaucoma;
- Ela modificou o material genético de um vírus e injetou dentro dele a sequência da proteína;
- O vírus é injetado em modelos criados por ela que simulam a doença;
- Ele funciona como um vetor e vai até a célula: injeta o material genético dentro dela;
- A pesquisa notou uma retomada dentro das células e uma melhoria do quadro de até 90% em ratos.
No Brasil, o G1 já mostrou o uso de terapias gênicas e projetos principalmente ligados ao câncer. Esse tipo de tratamento, onde a modificação do material genético é usado como uma das ferramentas para tratar doenças, é alvo de pesquisas em diferentes países do mundo, mas mais de 60% dos estudos estão concentrados nos Estados Unidos.
A tecnologia, que usa de um vírus para transportar um material dentro do corpo humano, é a mesma usada no remédio mais caro do mundo, o Luxturna, desenvolvido por pesquisadores americanos. O medicamento foi aprovado pela FDA, órgão similar à Anvisa, no início deste ano. O custo é de US$ 850 mil (R$ 3,5 milhões). A dose é única e fez crianças com cegueira hereditária recuperarem a visão nos Estados Unidos.
“Ele é o remédio mais caro mundo, mas tem dois motivos. Primeiro, uma doença como a cegueira hereditária tem poucos pacientes. Segundo, é uma terapia de dose única. Não é um medicamento para tomar pro resto da vida. E isso não é vantagem para a indústria” - Hilda Petrs Silva, pesquisadora da UFRJ
Ela avalia que, no caso da criação de um medicamento para o glaucoma para o Brasil, uma terapia de dose única poderia funcionar como uma política no Sistema Único de Saúde (SUS) e reduzir custos. Como o número de casos da doença no Brasil chega a 1 milhão - representa 12% dos casos de cegueira no país, segundo a Organização Mundial da Saúde - há maior chance de o medicamento idealizado por Hilda ser mais aplicável a nossa realidade.
Segurança do vírus
Para conseguir aprender como usar o mecanismo de um vírus para a terapia, Hilda viajou para os Estados Unidos, especificamente até a Universidade da Flórida, e conseguiu uma parceria para aprender a aplicar a técnica em suas pesquisas. Depois disso, segundo ela, todo o processo de testes e de criação de modelos oculares foi feito no Brasil.
“Eu fui pra lá e fiquei dois anos. Justamente para aprender toda a parte de manipulação de animal e a perspectiva de como a pesquisa chegaria até o paciente”, contou.
Para garantir que o vírus não vá causar problemas, ela retira o material genético viral que poderia agir de forma negativa no corpo humano.
“Quem leva gene para dentro da célula é vírus. Então, muito tempo atrás nos primeiros relatos de terapia genética já se acreditava que seria com a ajuda de um vírus”.
“A gente pega o material genético do vírus e manipula. A gente tira tudo o que é viral e coloca tudo o que a gente quer lá dentro”, completou a pesquisadora. Ela explica que mantém apenas as proteínas virais de replicação, responsáveis por fazer o trabalho de interesse do vírus, mas que não representam um risco à saúde de quem recebe a terapia.
Daqui para a frente, a pesquisadora busca parcerias para iniciar pesquisas em animais maiores. A ideia é fazer testes em porcos, que possuem os olhos mais parecidos com os dos humanos, para conseguir trazer resultados mais seguros.